第七百五十七章 罕见病
杨锐不是个信口开河的人,事实上,因为他年龄小又是学生的缘故,他在实验室里有意追求严谨的,说出来的话再夸张,也都有迹可循,并极力实现。
因此,当杨锐说要尽快做去铁酮出来,许正平整个人都不好了,忙道:“杨主任,咱们先回去了解一下情况吧,去铁酮什么的,我都没见过呢。”
“许主任说的是。”王思胜也一个激灵的反应过来了,这是要耗费资源的事啊,而且是极大的资源。
杨锐想了一会,道:“你们如果都不同意的话,我就交给华锐实验室去做,华锐算是香港的公司,地中海贫血症的话,香港也是有的吧。”
最后一句问话,杨锐看向雍晓东。
雍晓东抿起嘴来,有些消瘦的身形颤动两下,道:“香港的确有地中海贫血症,不过,香港的制药公司的水平……”
“只要有实验室就行了,对吧。”
“也是……希望能等到吧。”雍晓东是临床医生,并不是研究员,他并不清楚制药的复杂过程,但他知道一款新药投放所需的时间。
大多数药品,能用10年时间做出来,那就算是天之幸了。
那些简简单单的化合物,给你合成式和关键点去做的时候,实验狗多试几次都能做出来,但要是没有公式和关键点说明,呵呵,合成化学专业的大拿们死掉的脑细胞拢起来,能一次勒死300个爱吹牛的本科生。
和正常的制药公司发际线后退的研究员不同,杨锐满脑子都是各种化合物的合成式和关键点。
80年代和90年代的药品专利,到了2000年或者2010年以后基本都失效了,国内的仿制药公司早都不知复制出了多少个版本。比如而今最红火的头孢类抗生素,不管是头孢克洛还是头孢克圬,其合成法不仅在论文中和各种专著中找得到,网上也遍地都是,杨锐读书的时候,随便一扫都能遇到。
当然,国内仿制它们的公司也实在是太多,以至于上万元每公斤的原料药,到2000年以后的售价急转直下到千元乃至于数百元……
去铁酮的合成在杨锐眼里也不是什么秘密,只不过,他终究是搞生物学的,对化学合成并不是非常熟练,估计需要一段时间练习。
“我找香港华锐问一下吧。去铁酮再怎么说都是一种药品,如果做出来的话,应该是有利润的,他们应当会考虑一番。”杨锐没有把话说死,免得泄露出太多信息来。
雍晓东听了反而更相信杨锐了,连忙道:“对对对,如果生产出去铁酮的话,肯定是能赚到钱的,需要它的患者还是很多的,咱们中国人比较穷,但东南亚国家还是有富人的,对吧。”
“看吧,如果能做出来,就算赚的不多,但长期算下来,也是一笔钱了。”杨锐看向许正平,道:“咱们要是做的话,以后的科研经费就有保障了。”
“算了吧,咱们实验室里就算是成果有了收益,那也要上缴给学校的,要不然,学校的拨款,以后就别想了。”许正平生怕杨锐要离子通道实验室来做,那他的时间和精力就得全投进去了。
如果是生物类的基础工作也就算了,许正平也不是一定要指着相互作用蛋白来过日子的,相互鸡蛋或者相互鸵鸟蛋也能做一辈子的研究。但制药领域离他就太远了。
许正平的年龄和资质,都不允许他转向其他领域了。
杨锐能猜到许正平的回答,虽然略有些失望,但也在情理之中,只是点点头道:“既然许主任不赞同,那就这样吧。”
雍晓东不在乎是谁做的,见两个人说完了,又道:“杨……主任,我有些资料,你可以拿给香港人看。”
说着,雍晓东就拉着杨锐等人去办公室,从各种文件柜里开始翻资料,并将找出来的东西堆在房间中央。
一会的功夫,房间里就堆起了一个椅子高的小山包。
杨锐随手捡起几份资料看了起来。
大部分都是雍晓东做的临床记录,除此以外,似乎也有一些地中海贫血症的介绍和相关信息。
而所有这些,除了极少数是油印和剪报以外,大部分都是手抄的。
所有资料的字迹都是相同的,但仔细看的话,还是能看出微弱的差别,再分析一下纸张,能够认得出,这些记录贯穿的时间可能很长了。
“我做了十几年的地中海贫血症的研究了,从去铁胺出现,我就开始做了,国内第一批。”雍晓东注意到杨锐的表情,勉强笑了笑,道:“老实说,我研究了这么多年的地中海贫血症,没什么成果,如果再没什么希望的话,我准备整理一下资料,再发表几篇论文,就停下来了。”
杨锐愣了一下,没说话。
“有用没用,就是这些了。”雍晓东弄了一身的灰尘,到门外拍了拍,又回来,道:“去铁胺刚出来的时候,60年代吧,我们弄到一份资料,当时血液内科的同僚都沸腾了,都说地贫有救了。我是受上级指派,专门加入了地贫工作组,负责额研究和吃透资料,工作组当年还联系了药厂,制作了仿制药,后来,去铁胺在临床上使用了以后,确实是药效突出,以前中间型的患者,都只能活到二三十岁,经过治疗,也都延长了十年甚至二十年的寿命,生活质量的提高更大,有的现在还能正常生活,重型地贫患者也算是疗效突出,但从十几年前到现在,我们的工作,产生的变化有限……没有新药,我们就算是忙的累死,最多也就是解决一些小问题,甚至想解除多一点的并发症都做不到……”
杨锐微微点头,他很能理解雍晓东的无力感。
就像是大多数遗传类疾病一样,地中海贫血症的治疗其实非常简单,而临床医生们也很难提出更好的治疗方案来。
输血续命,去铁剂减缓并发症,这个方案从60年代确立,到16年也不会有太大的变化,中间无非从切除脾脏变成了干细胞移植,可基本思路依旧是原样的。
没有新药,再好的临床医生,也无法更好的解决此病。
假如有一种完美的去铁剂,本身不造成副作用,或者不造成严重的副作用,价格又不昂贵的话,那地中海贫血症其实就可以算是被控制住了。
因为造成地中海贫血症早逝的原因,骨骼畸形的原因,都是体内铁离子积蓄过多。
然而,世界总是如此不完美的。
只有不完美的世界,才令人的存在有了价值。
杨锐扶住雍晓东,道:“你的资料我会好好看的,到时候,我会复印出来,交给华锐方面,再把原始资料给你送回来。”
“复印的话,会不会太破费了……”雍晓东也愿意留下原始资料,连续十几年的记录对他来说,既是重要的回忆,也是重要的资源。
杨锐笑笑说:“香港人有钱。”
“甭吓到人家了。”雍晓东很在意的说过,又道:“对了,你们知道美国的孤儿药制度吗?”
杨锐想了会,才醒悟过来:“是说奥芬吗?”
奥芬就是孤儿的直译了,而在杨锐熟悉的环境里,孤儿药已经被普遍称作罕见药。
雍晓东连连点头说:“对对对,英语是读奥芬。地中海贫血病应该是属于罕见病,因此,地中海贫血病的药物,比如去铁酮,应该是属于罕见病药品,符合美国的一个法案,叫……《罕见病药品法案》,据说是优惠政策……我再查查,到时候告诉你,这个也算是有利之处吧。”
“你说的是美国去年批准的ODA,的确是个很大的优惠政策。”杨锐对此知道的更多,随口道:“罕见病药品的申请如果通过,应该会有7年的市场独占权,开发成本和申请费的税收减免……”
“没错,就是这个,有用吗?”
“有用自然是有些用的。”
“但没大用?”
“这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后,罕见病药品的开发的确是有利可图的,一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的elaprase,全球仅有两千名患者,但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元,意味着elaprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度,月费用是2万人民币,加上慈善计划的话,年费用最低为7万元人民币。
然而,美国人其实也拿不出37万美元,或者每年1万美元的固定医药开支,他们靠的是保险公司、国家援助救援系统和非盈利的患者援助机构的帮助。
而在80年代,至少是84年的现在,美国人也得不到这些东西。他们的保险公司不会给罕见病患者赔付高价药品,罕见病患者也就支付不起高价药品……
所以,《罕见病法案》在成立之初,并没有多少罕见病的药品出笼,真正让罕见病患者受益的时代,是保险公司解决了高价药品以后的时代。
去铁酮更是特殊,因为它并不能完全取代去铁胺,这意味着去铁酮是一种有替代产品的罕见药。
罕见病意味着患者少,患者少意味着药品的销量低,而有替代产品意味着药品的价格低。
销量又低,价格又低,又怎么可能赚钱呢。
更何况,杨锐开发去铁酮的初衷,本来就是降低地贫患者的负担,解决去铁胺过于昂贵的问题。
“香港华锐公司,也不一定要指着赚钱去做。”杨锐缓缓道:“我先联系华锐公司的实验室,看能不能做出去铁酮来,至于价格问题,就当是提前熟练临床试验,还有药品销售的过程吧。罕见药在这方面,也的确是有优势。”
“救人一命胜造七级浮屠……”雍晓东紧紧握住杨锐的手,他治疗地中海贫血症二十年,也就看了二十年的地贫患者,心中所受的冲击不言而喻。
杨锐反握两下雍晓东的手,告辞离开,并没有给他什么承诺,这原本就不是依靠承诺所能解决的问题。
……
请收藏本站:https://www.dp90.cc。短篇小说手机版:https://m.dp90.cc
因此,当杨锐说要尽快做去铁酮出来,许正平整个人都不好了,忙道:“杨主任,咱们先回去了解一下情况吧,去铁酮什么的,我都没见过呢。”
“许主任说的是。”王思胜也一个激灵的反应过来了,这是要耗费资源的事啊,而且是极大的资源。
杨锐想了一会,道:“你们如果都不同意的话,我就交给华锐实验室去做,华锐算是香港的公司,地中海贫血症的话,香港也是有的吧。”
最后一句问话,杨锐看向雍晓东。
雍晓东抿起嘴来,有些消瘦的身形颤动两下,道:“香港的确有地中海贫血症,不过,香港的制药公司的水平……”
“只要有实验室就行了,对吧。”
“也是……希望能等到吧。”雍晓东是临床医生,并不是研究员,他并不清楚制药的复杂过程,但他知道一款新药投放所需的时间。
大多数药品,能用10年时间做出来,那就算是天之幸了。
那些简简单单的化合物,给你合成式和关键点去做的时候,实验狗多试几次都能做出来,但要是没有公式和关键点说明,呵呵,合成化学专业的大拿们死掉的脑细胞拢起来,能一次勒死300个爱吹牛的本科生。
和正常的制药公司发际线后退的研究员不同,杨锐满脑子都是各种化合物的合成式和关键点。
80年代和90年代的药品专利,到了2000年或者2010年以后基本都失效了,国内的仿制药公司早都不知复制出了多少个版本。比如而今最红火的头孢类抗生素,不管是头孢克洛还是头孢克圬,其合成法不仅在论文中和各种专著中找得到,网上也遍地都是,杨锐读书的时候,随便一扫都能遇到。
当然,国内仿制它们的公司也实在是太多,以至于上万元每公斤的原料药,到2000年以后的售价急转直下到千元乃至于数百元……
去铁酮的合成在杨锐眼里也不是什么秘密,只不过,他终究是搞生物学的,对化学合成并不是非常熟练,估计需要一段时间练习。
“我找香港华锐问一下吧。去铁酮再怎么说都是一种药品,如果做出来的话,应该是有利润的,他们应当会考虑一番。”杨锐没有把话说死,免得泄露出太多信息来。
雍晓东听了反而更相信杨锐了,连忙道:“对对对,如果生产出去铁酮的话,肯定是能赚到钱的,需要它的患者还是很多的,咱们中国人比较穷,但东南亚国家还是有富人的,对吧。”
“看吧,如果能做出来,就算赚的不多,但长期算下来,也是一笔钱了。”杨锐看向许正平,道:“咱们要是做的话,以后的科研经费就有保障了。”
“算了吧,咱们实验室里就算是成果有了收益,那也要上缴给学校的,要不然,学校的拨款,以后就别想了。”许正平生怕杨锐要离子通道实验室来做,那他的时间和精力就得全投进去了。
如果是生物类的基础工作也就算了,许正平也不是一定要指着相互作用蛋白来过日子的,相互鸡蛋或者相互鸵鸟蛋也能做一辈子的研究。但制药领域离他就太远了。
许正平的年龄和资质,都不允许他转向其他领域了。
杨锐能猜到许正平的回答,虽然略有些失望,但也在情理之中,只是点点头道:“既然许主任不赞同,那就这样吧。”
雍晓东不在乎是谁做的,见两个人说完了,又道:“杨……主任,我有些资料,你可以拿给香港人看。”
说着,雍晓东就拉着杨锐等人去办公室,从各种文件柜里开始翻资料,并将找出来的东西堆在房间中央。
一会的功夫,房间里就堆起了一个椅子高的小山包。
杨锐随手捡起几份资料看了起来。
大部分都是雍晓东做的临床记录,除此以外,似乎也有一些地中海贫血症的介绍和相关信息。
而所有这些,除了极少数是油印和剪报以外,大部分都是手抄的。
所有资料的字迹都是相同的,但仔细看的话,还是能看出微弱的差别,再分析一下纸张,能够认得出,这些记录贯穿的时间可能很长了。
“我做了十几年的地中海贫血症的研究了,从去铁胺出现,我就开始做了,国内第一批。”雍晓东注意到杨锐的表情,勉强笑了笑,道:“老实说,我研究了这么多年的地中海贫血症,没什么成果,如果再没什么希望的话,我准备整理一下资料,再发表几篇论文,就停下来了。”
杨锐愣了一下,没说话。
“有用没用,就是这些了。”雍晓东弄了一身的灰尘,到门外拍了拍,又回来,道:“去铁胺刚出来的时候,60年代吧,我们弄到一份资料,当时血液内科的同僚都沸腾了,都说地贫有救了。我是受上级指派,专门加入了地贫工作组,负责额研究和吃透资料,工作组当年还联系了药厂,制作了仿制药,后来,去铁胺在临床上使用了以后,确实是药效突出,以前中间型的患者,都只能活到二三十岁,经过治疗,也都延长了十年甚至二十年的寿命,生活质量的提高更大,有的现在还能正常生活,重型地贫患者也算是疗效突出,但从十几年前到现在,我们的工作,产生的变化有限……没有新药,我们就算是忙的累死,最多也就是解决一些小问题,甚至想解除多一点的并发症都做不到……”
杨锐微微点头,他很能理解雍晓东的无力感。
就像是大多数遗传类疾病一样,地中海贫血症的治疗其实非常简单,而临床医生们也很难提出更好的治疗方案来。
输血续命,去铁剂减缓并发症,这个方案从60年代确立,到16年也不会有太大的变化,中间无非从切除脾脏变成了干细胞移植,可基本思路依旧是原样的。
没有新药,再好的临床医生,也无法更好的解决此病。
假如有一种完美的去铁剂,本身不造成副作用,或者不造成严重的副作用,价格又不昂贵的话,那地中海贫血症其实就可以算是被控制住了。
因为造成地中海贫血症早逝的原因,骨骼畸形的原因,都是体内铁离子积蓄过多。
然而,世界总是如此不完美的。
只有不完美的世界,才令人的存在有了价值。
杨锐扶住雍晓东,道:“你的资料我会好好看的,到时候,我会复印出来,交给华锐方面,再把原始资料给你送回来。”
“复印的话,会不会太破费了……”雍晓东也愿意留下原始资料,连续十几年的记录对他来说,既是重要的回忆,也是重要的资源。
杨锐笑笑说:“香港人有钱。”
“甭吓到人家了。”雍晓东很在意的说过,又道:“对了,你们知道美国的孤儿药制度吗?”
杨锐想了会,才醒悟过来:“是说奥芬吗?”
奥芬就是孤儿的直译了,而在杨锐熟悉的环境里,孤儿药已经被普遍称作罕见药。
雍晓东连连点头说:“对对对,英语是读奥芬。地中海贫血病应该是属于罕见病,因此,地中海贫血病的药物,比如去铁酮,应该是属于罕见病药品,符合美国的一个法案,叫……《罕见病药品法案》,据说是优惠政策……我再查查,到时候告诉你,这个也算是有利之处吧。”
“你说的是美国去年批准的ODA,的确是个很大的优惠政策。”杨锐对此知道的更多,随口道:“罕见病药品的申请如果通过,应该会有7年的市场独占权,开发成本和申请费的税收减免……”
“没错,就是这个,有用吗?”
“有用自然是有些用的。”
“但没大用?”
“这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后,罕见病药品的开发的确是有利可图的,一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的elaprase,全球仅有两千名患者,但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元,意味着elaprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度,月费用是2万人民币,加上慈善计划的话,年费用最低为7万元人民币。
然而,美国人其实也拿不出37万美元,或者每年1万美元的固定医药开支,他们靠的是保险公司、国家援助救援系统和非盈利的患者援助机构的帮助。
而在80年代,至少是84年的现在,美国人也得不到这些东西。他们的保险公司不会给罕见病患者赔付高价药品,罕见病患者也就支付不起高价药品……
所以,《罕见病法案》在成立之初,并没有多少罕见病的药品出笼,真正让罕见病患者受益的时代,是保险公司解决了高价药品以后的时代。
去铁酮更是特殊,因为它并不能完全取代去铁胺,这意味着去铁酮是一种有替代产品的罕见药。
罕见病意味着患者少,患者少意味着药品的销量低,而有替代产品意味着药品的价格低。
销量又低,价格又低,又怎么可能赚钱呢。
更何况,杨锐开发去铁酮的初衷,本来就是降低地贫患者的负担,解决去铁胺过于昂贵的问题。
“香港华锐公司,也不一定要指着赚钱去做。”杨锐缓缓道:“我先联系华锐公司的实验室,看能不能做出去铁酮来,至于价格问题,就当是提前熟练临床试验,还有药品销售的过程吧。罕见药在这方面,也的确是有优势。”
“救人一命胜造七级浮屠……”雍晓东紧紧握住杨锐的手,他治疗地中海贫血症二十年,也就看了二十年的地贫患者,心中所受的冲击不言而喻。
杨锐反握两下雍晓东的手,告辞离开,并没有给他什么承诺,这原本就不是依靠承诺所能解决的问题。
……
请收藏本站:https://www.dp90.cc。短篇小说手机版:https://m.dp90.cc